Türkiye, nadir hastalıklarla mücadelede kritik bir adım attı. Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı (TÜSEB) ile Polifarma İlaç arasında, SMA (Spinal Müsküler Atrofi) hastalığı tedavisinde kullanılan ilacın ve etkin maddesinin yerli imkânlarla geliştirilip üretilmesine yönelik “Yerli İlaç ve Etkin Madde Üretimi Projesi–Klinik Araştırma İşbirliği Protokolü” imzalandı.
Cumhurbaşkanlığı himayesinde düzenlenen 11. Türk Tıp Dünyası Kurultayı kapsamında gerçekleşen imza töreni, Sağlık Bakanı Kemal Memişoğlu ve farklı ülkelerin sağlık bakanlarının katılımıyla gerçekleştirildi. Protokol, SMA tedavisinde kullanılan nusinersen molekülünün Türkiye’de yerli teknolojiyle üretilmesini ve ilacın klinik aşamasının yürütülmesini kapsıyor. Ayrıca bu işbirliği, yalnızca SMA değil, diğer genetik ve nadir hastalıklar için de yerli tedavi seçeneklerinin geliştirilmesinin önünü açacak.
“Hastalar Dünyada İlk Erişenler Arasında Olacak”
TÜSEB Başkanı Prof. Dr. Ümit Kervan, çalışmanın yalnızca yerli üretim teknolojisi açısından değil, hastaların tedaviye erken erişimi bakımından da büyük önem taşıdığını belirterek, şu ifadeyi kullandı:
“Bu molekül dünyadaki örnekleriyle bire bir aynı ve tamamen Türkiye’de geliştirildi. Klinik çalışmaların başlaması, hastaların bu ilaca diğer ülkelerden önce ücretsiz ulaşabilmesi anlamına geliyor.”
7 Yıllık Mücadele: “Anneler Ağlamasın” Düşüncesiyle Başladı
Polifarma Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı Vildan Kumrulu ise yerli SMA ilacının hikâyesinin 7 yıl önce başladığını belirtti. Molekül sentezinin 4,5 yıl sürdüğünü ifade eden Kumrulu, şu anda klinik aşamaya geçildiğini vurgulayarak:
“Artık ürün, hastaya ücretsiz ulaşması aşamasında. Klinik süreç devam ederken ruhsat başvuruları da başladı.” dedi.
14 Milyon Dolarlık Yatırım ve Yeni Hedefler
Polifarma Yönetim Kurulu Başkanı Ufuk Süleyman Kumrulu ise yalnızca SMA ilacı değil, nadir hastalıkların tedavisinde kullanılacak farklı etken maddeler için de üretim platformu geliştirdiklerini belirtti:
“Şu ana kadar yalnızca SMA ilacının etkin maddesi için yaklaşık 14 milyon dolar yatırım yaptık. Platformumuzda dört yeni etkin madde daha geliştiriyoruz. Yatırımlarımız hız kesmeden sürecek.”
Proje kapsamında Polifarma’nın AR-GE merkezinde 70 kişilik uzman kadro çalışıyor. Amaç; nadir hastalıkların tedavilerinde dışa bağımlılığı azaltmak ve ilaçta yerli üretimi güçlendirmek. Türkiye’nin yerli biyoteknolojik ilaç üretiminde attığı bu adım, hem ekonomik bağımsızlık hem de kritik tedavilere erişim açısından tarihi bir dönüm noktası olarak değerlendiriliyor.
